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Zwei Millionen Dollar für eine Spritze, die Leben retten soll – so viel kostet Novartis' Medikament gegen Spinale Muskelatrophie. Eine Verlosung für 100 todkranke Kleinkinder ist am Montag gestartet.

Das Medikament namens Zolgensma ist in den USA bereits erhältlich und kostet dort unglaubliche 2,1 Millionen Dollar – für nur eine Spritze. Doch für Kinder, die an der seltenen Krankheit Spinale Muskelatrophie (SMA) erkrankt sind, könnte es die Rettung sein. Da das Medikament in vielen Ländern noch nicht zugelassen ist, verlost der Hersteller Novartis ab Montag 100 Dosen.

Gendefekt führt zu Atemschwäche bei Kleinkindern

SMA wird durch einen Gendefekt verursacht und tritt bei Kleinkindern auf. Bei der Krankheit handelt es sich um einen Muskelschwund: Die Erkrankten können sich nach und nach immer weniger bewegen. Weil irgendwann auch die Kraft zum Atmen fehlt, endet SMA Typ I, die schwerste Form der Krankheit, ohne Behandlung in der Regel tödlich. Leichtere Formen führen zu körperlichen Behinderungen und verkürzter Lebenserwartung.

Weltweit ist etwa eins von 8.000 Kindern von Spinaler Muskelatrophie betroffen. Mit der besonders schweren Form SMA Typ I kommen nach Schätzungen von Novartis allein in Deutschland jedes Jahr etwa 50 Kinder mit zu Welt.

Bisherige Behandlung von SMA hat Nachteile

Seit zwei Jahren kann die Krankheit in Deutschland bereits mit dem Medikament Spinraza behandelt werden. Dabei handelt es sich um eine Gentherapie, die mehrmals jährlich durch eine Lumbalpunktion injiziert, also ins Rückenmark gespritzt werden muss.

Die Patientinnen und Patienten müssen daher ihr Leben lang regelmäßig diese unangenehme Prozedur über sich ergehen lassen, bei der immer auch Nebenwirkungen wie Erbrechen sowie Kopf- und Rückenschmerzen auftreten können. Zolgensma, das ebenfalls als Gentherapie wirkt, soll hingegen in den meisten Fällen eine einzige Anwendung reichen, um die Krankheit komplett zu heilen.

Eltern fordern das neue Medikament

Wegen dieser Erfolgsversprechungen des Pharmakonzerns forderten viele Eltern, deren Kinder an SMA leiden, die neue Medizin schnell herauszugeben. Doch wie in vielen weiteren Ländern steckt Zolgensma auch in der EU noch im Zulassungsverfahren.

Solange ein Medikament nicht zugelassen ist, kann es von der Krankenversicherung aber nicht bezahlt werden. Und um das Medikament in der Zwischenzeit privat zu kaufen, ist es mit zwei Millionen Euro für die meisten viel zu teuer.

Die Krankenkassen und das Gesundheitsministerium hatten Novartis deshalb dazu aufgefordert, ein Programm für Härtefälle aufzulegen, sodass man in Deutschland auch jetzt schon Kinder mit Zolgensma behandeln könne.

Krankenkassen: Verlosung ist Glücksspiel mit kranken Kindern

Auf diese Forderung geht der Hersteller jetzt mit einem Verlosungsprogramm ein: Insgesamt 100 Dosen des Medikaments werden ab heute weltweit an Kinder mit SMA Typ I vergeben. Die „Gewinner“ werden im Laufe des Jahres von einer unabhängigen Kommission ausgelost.

Wie NDR und WDR berichteten, kritisiert der Spitzenverband der Gesetzlichen Krankenkassen dieses Vorgehen: Novartis mache die Behandlung kranker Kinder zu einem Glücksspiel. Was man stattdessen brauche, sei ein Härtefallprogramm, durch das eine systematische Versorgung möglich sei.

Zolgensma könnte in Deutschland vor Zulassung vergeben werden

Zusätzlich zu der Verlosung hat Novartis aber auch angeboten, Zolgensma in Deutschland zunächst für einen symbolischen Preis von 10 Euro zu verkaufen. Mit den Krankenkassen würde man dann eine Nachzahlung für den Fall der Zulassung vereinbaren. Das berichtet die dpa.

Sollten die Krankenkassen auf das Angebot des Pharmaunternehmens eingehen, wären zumindest in Deutschland die betroffenen Kinder nicht mehr auf ihr Losglück angewiesen. Offiziell zugelassen wird das Medikament in Deutschland nach Einschätzung von Novartis wahrscheinlich erst im Laufe des Jahres.

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